安科生物:生长激素新增2种适应症申请获CFDA受理

来源:安科生物      发布日期:2018-03-01    浏览量:3405

近日,安科生物新增申报的注射用重组人生长激素两个适应症:“努南综合症(Noonan 综合征)”、“SHOX 基因缺少但不伴 GHD 患儿”获得国家食品药品监督管理总局的受理。

 

努南综合症(Noonan syndrome,NS)是一种先天性遗传疾病,估计发生率为 1/1000 至  1/2500 活产婴儿。特征表现包括独特面貌、矮身高、胸腔畸形和先天性心脏病。这是一种具有完全外显率但表达可变的常染色体显性疾病。而矮小同源盒基因(short stature homeobox-xontaining gene,SHOX 基因)与生长缺陷和骨骼畸形有关,是与软骨发育相关的重要基因,为人类矮小症表现型基因,SHOX  基因的缺失或突变将导致一系列身高缺陷。

 

重组人生长激素是国内外治疗儿童矮身材的首选药物,公司新增申报的两个适应症:SHOX  基因缺少但不伴  GHD  患儿、Noonan  综合征分别于  2006  年、2007  年在美国被批准上市,主要是用于该罕见病的矮小儿童治疗,这也说明该症状在身材矮小病因中占有重要地位,并有良好的治疗效果。但国内的相关报道较少,多数患者及家属重视程度也不够。

 

“一项评估 Humatrope 治疗 SHOX 基因缺乏的矮身材儿童患者疗效的随访安慰剂对照的研究”结果表明:接受 Humatrope 治疗的 SHOX 缺乏患者的第 1 年生长速度明显高于对照组的患者(8.7 cm/年vs 5.2 cm/年,p<0.001),第 2 年生长速度明显高于对照组的患者(7.3 cm/年vs 5.4 cm/年,p<0.001)。

 

在《世界核心医学期刊文摘·儿科学》有报道:一项“评价 Noonan 综合征(NS)患儿长期接受生长激素(GH)治疗能否使其最终身高达到接近其父母的平均身高”研究表明:对 25 例青春期前 NS 患儿(其中女性 13 例)进行研究,由一名临床医师根据临床标准作出诊断,从 3.1-13.8 岁开始 GH 治疗,并持续至少 2 年。在最终身高上女童增加了平均 9.8cm,男童增加了 1-13 cm。通过 GH 的治疗,有效改善了 NS 患者的最终身高。

 

据统计我国儿童矮身材患病率为 3% 左右,约有 700 万矮小症患者(包括生长激素缺乏症等多种适应症导致),90% 以上矮身材患儿易产生自闭、孤立、离群,在集体生活和社交能力方面明显落后于正常儿童,进而发展为抑郁等,儿童矮身材不仅给患儿身心健康、人际交往、社会就业等带来严重危害,也给社会带来沉重的负担。

 


由于生长激素缺乏等罕见病造成的矮小症,补充生长激素是较有效的治疗手段。安科生物的拳头产品生长激素一直保持稳定增长,安苏萌自 1999 年上市以来,助力了约 20 万名矮小症患者圆了长高梦。其 3.0 的比活性,不仅反映了该产品的生产工艺较先进、纯度较高、质量较优,是国内一家采用复合蛋白保护技术生产的生长激素,且不含防腐剂,具有可靠的安全性和有效性,受到广大矮小患者家庭的广泛关注。生长激素除了拥有促进生长的的作用,还可用于烧伤领域、生殖领域、抗衰老、美容等领域,都是很新的医学发展领域。

来源 |文中案例参考《世界核心医学期刊文摘·儿科学及部分文献

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